Comunicato stampa del 16 dicembre 2020

Commento del mercato

Con il suo vaccino anti COVID-19, Moderna si erge ad alfiere dell'innovazione dell'intero settore biotech

Grazie al suo vaccino anti COVID-19 basato sull'mRNA, l'azienda statunitense Moderna è attualmente l'esempio più significativo del modo in cui le aziende biotech conseguono progressi tangibili per l'intera società. Oltre ad indagare questa incoraggiante tecnologia basata sull'mRNA, il programma del BioDay di BB Biotech, incentrato sulle tendenze settoriali più promettenti in prospettiva futura, ha analizzato anche i temi del design molecolare e dell'approccio terapeutico CRISPR.

Sono trascorsi meno di undici mesi dall'ottenimento del sequenziamento del codice genetico del virus SARS-CoV-2 alla presentazione della domanda di omologazione per i primi due vaccini, dai quali ci si attende un contenimento su scala globale della pandemia da coronavirus. «La tecnologia mRNA utilizzata da Moderna rappresenta un esempio lampante di come le tecnologie innovative messe a punto nei laboratori delle aziende biotecnologiche possano contribuire al progresso medico», spiega il Dr. Daniel Koller, responsabile dell'Investment Team di BB Biotech.

La tecnologia mRNA come procedura d'elezione per lo sviluppo dei futuri vaccini
«Il nostro obiettivo è quello di mettere a punto una nuova generazione di farmaci», ha dichiarato Stéphane Bancel, CEO di Moderna, nella sua presentazione tenuta in occasione del BioDay. L'autorizzazione del vaccino mRNA-1273 contro il COVID-19 si propone quindi di fungere da apripista per altre applicazioni per vaccini basati su tecnologia mRNA. Negli studi clinici il vaccino ha evidenziato un'efficacia del 94.1% in tutte le fasce di età.

Il 17 dicembre si riunirà il Comitato consultivo dell'autorità sanitaria statunitense FDA; da 24 a 72 ore dopo la presa di posizione di tale organo verrà decretata la decisione definitiva sull'omologazione. Moderna commercializzerà il prodotto in totale autonomia. L'azienda ha realizzato una propria infrastruttura logistica attraverso la quale prenderà il via la distribuzione internazionale entro 24 ore dall'autorizzazione del vaccino. L'approvazione negli Stati Uniti è attesa già entro la fine dell'anno, mentre la decisione da parte delle autorità sanitarie dell'UE sarà assunta prevedibilmente nella seconda settimana di gennaio 2021. La produzione materiale del vaccino anti COVID-19 sarà affidata al gruppo svizzero Lonza. Fino a 20 milioni di dosi potranno essere fabbricate già entro la fine del 2020, mentre per il 2021 è prevista la produzione di un miliardo di dosi.

Bancel è fermamente convinto che, non appena il primo prodotto verrà approvato, la tecnologia mRNA sia destinata ad affermarsi in futuro come metodo d'elezione per lo sviluppo di vaccini in virtù dei suoi numerosi vantaggi. Il CEO di Moderna ha indicato come fattore decisivo a riguardo la maggiore probabilità di successo clinico. Poiché l'mRNA umano presenta la stessa struttura chimica in tutte le molecole e i principi attivi basati su mRNA si differenziano soltanto per le informazioni genetiche codificate, è possibile sviluppare entro breve tempo un ampio ventaglio di preparati. Nel caso del virus SARS-CoV-2, Moderna ha impiegato soltanto pochi giorni per ricavare dal genoma del virus la sequenza per il vaccino. Un ulteriore punto a favore del meccanismo mRNA è il fatto che tutti i vaccini vengono confezionati negli stessi involucri molecolari, agevolando così la produzione di grandi volumi. Inoltre, rispetto al prodotto concorrente di Biontech/Pfizer, il vaccino di Moderna può essere conservato per sei mesi a una temperatura di -20 , fino a un massimo di 30 giorni a temperatura di frigorifero da 6 a 8 e per sei ore a temperatura ambiente.

Grazie a investimenti in robotica, IT e processi di produzione, Moderna ha predisposto, secondo Bancel, le premesse ottimali per la scalabilità di tutti i prodotti clinici che l'azienda biotech lancerà in futuro sul mercato. La tabella di marcia originaria, che prevedeva la fine di questo iter entro il 2023, è stata abbreviata di tre anni grazie allo sviluppo del vaccino anti COVID-19 e al sostegno finanziario ricevuto per tale progetto. Attualmente Moderna dispone di 13 prodotti nella fase di sviluppo clinico, tra cui sei vaccini contro il cancro e sette contro varie malattie infettive. BB Biotech aveva effettuato un investimento iniziale nell'azienda già nel 2018, ovvero prima della sua quotazione in Borsa.

Design molecolare su uno schermo
Un ulteriore approccio terapeutico innovativo proveniente dai laboratori biotech è il cosiddetto «design molecolare». Relay Therapeutics, che ha fatto il proprio debutto in Borsa a luglio 2020, è leader nel campo del Rational Drug Design. Questo approccio consente di analizzare i movimenti delle molecole proteiche al fine di comprenderne il ruolo nel processo di patogenesi. Invece delle consuete strutture cristalline tridimensionali, Relay si avvale di una piattaforma basata su supporto informatico. Con l'ausilio dell'apprendimento automatico vengono così simulati e visualizzati in maniera digitale processi chimici e biofisici che hanno luogo nel volgere di pochi millisecondi. In questo modo, è possibile individuare le molecole potenzialmente utilizzabili come candidati per lo sviluppo di farmaci, con notevoli risparmi in termini di tempi e di costi. Al contempo, il design molecolare risulta migliore anche sotto il profilo dell'efficacia, in quanto è possibile stabilire con precisione molto maggiore una serie di caratteristiche quali la farmacodinamica, il dosaggio effettivo, la biodisponibilità o la tossicità. Grazie a questa tecnologia, Relay Therapeutics realizza farmaci specifici per la terapia del cancro in formato di compressa. Il preparato in fase più avanzata di sviluppo, RLY-1971, appartenente alla classe terapeutica degli inibitori selettivi della SHP2, viene testato soprattutto in combinazione con altre terapie e si trova attualmente nella Fase I di studio clinico. I primi risultati clinici per i due prodotti di Relay saranno presentati nel corso del 2021.

Eliminare i difetti genetici in via definitiva con la tecnologia CRISPR
Il premio Nobel per la chimica conferito a ottobre 2020 a Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna sottolinea l'importanza dell'editing genetico come tecnologia di discontinuità (c.d. «disruptive») per lo sviluppo dei farmaci in prospettiva futura. Con questa tecnologia di biologia molecolare vengono apportate modifiche mirate al genoma umano al fine di ottenere una guarigione duratura dalle malattie. L'editing genetico viene già utilizzato con successo nelle terapie cellulari contro il cancro. CRISPR Therapeutics è invece leader nel campo delle applicazioni ex-vivo tramite l'approccio CRISPR/Cas9, nel quale le cellule prelevate dal paziente vengono modificate in laboratorio e poi reimmesse nel soggetto. La novità di questo approccio consiste nel fatto che i frammenti di DNA umano individuati come fattori genetici scatenanti di una patologia vengono ritagliati e riparati con «pezzi di ricambio» genetici. L'enzima CRISPR/Cas9 mette in moto il meccanismo di riparazione genetica che ogni cellula del corpo possiede.

BB Biotech detiene una partecipazione in CRISPR Therapeutics dal primo trimestre 2019. In collaborazione con Vertex Pharma, una posizione strategica all'interno del portafoglio di partecipazioni, l'azienda porta avanti due programmi clinici contro la beta talassemia e l'anemia falciforme. Si tratta di due patologie di natura genetica a carico del processo di ematopoiesi, con gravi decorsi delle malattie. Le cellule staminali geneticamente modificate e poi reimmesse nei pazienti hanno portato a una loro guarigione completa. Oltre a questi due programmi in collaborazione, CRISPR Therapeutics sviluppa autonomamente altri tre progetti cellulari nel campo dell'immunoncologia.

Per ulteriori informazioni

Luca Fumagalli, telefono +39 272 14 35 38, e-mail [email protected]
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Profilo aziendale
BB Biotech AG è una società d'investimento con sede a Sciaffusa/Svizzera ed è quotata sulle borse valori di Svizzera, Germania e Italia. Dal 1993 la società investe in aziende specializzate nello sviluppo di farmaci innovativi, operative prevalentemente negli Stati Uniti e nell'Europa occidentale. BB Biotech è uno degli investitori leader nel campo delle biotecnologie. Ai fini della selezione delle posizioni in portafoglio, BB Biotech fa affidamento sulla pluriennale esperienza del proprio prestigioso Consiglio di Amministrazione e sull'analisi fondamentale condotta dall'esperto team di gestione di Bellevue Asset Management AG.

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